轉化醫學

出自 MBA智库百科(https://wiki.mbalib.com/)

轉化醫學(Translational Medicine)

　　轉化醫學是連接基礎與臨床學科的橋梁，是從實驗室到病床邊(bench to bedside)以及從病床邊到實驗室(bedside to bench)的雙向迴圈式過程。轉化醫學的核心是將醫學生物學基礎研究成果迅速有效地轉化為可在臨床實踐中應用的理論、技術、方法和藥物，併在實驗室與病房之間架起一條快速通道，實現基礎研究與I臨床研究的雙向轉化。

　　1992年，美國華盛頓大學醫學院神經科醫生Choi在Sci—ence雜誌首次提出Bench to Bedside，即從實驗室到病床的說法。1996年，轉化醫學第一次作為一個新名詞出現在《The Lancet))雜誌的一篇文章中：Adenomatous polyposis coli and translational medicine。轉化醫學(Translational Medicine)有時又稱作轉化型研究(Translational Research)，在被提出前，也有類似的多種術語，如：發展性研究(Development Research)、應用科學(Implementation Science)、研究利用(Research Utilization)、研究應用(Research Use)、知識轉化(Knowledge Translation)。但他們的基本含義大致相同。

　　轉化醫學的內涵包含兩個方面：Bench to Bedside(從實驗室到臨床)以及Bedside to Bench(從臨床到實驗室)，即通常所說的B2B過程。前一個B2B(Bench to Bedside)是指將實驗室的研究成果應用到臨床、轉化為醫葯產品或者診療技術的過程，第二個B2B是指通過臨床觀察分析為基礎醫學研究提供思路、指導實驗設計的過程。二者構成了轉化醫學的雙向迴圈，二者是一個整體，忽視了任何一方都是對轉化醫學的片面理解。轉化醫學的核心是打破基礎醫學與臨床醫學及藥物研發之問的固有屏障，其將基礎研究者與臨床醫師有效的聯繫起來，以進一步提高醫療水平。轉化醫學最大的特點是聚焦具體疾病，即以人的健康為本，以重大疾病為研究出發點，以促進科學發現轉化為醫療實踐為目標。

　　隨著醫學的發展，人們對疾病的認識從器官、組織、細胞水平深入到了基因組學、蛋白組學等分子水平。轉化醫學是將實驗室研究成果轉化為臨床應用的產品與技術，通過臨床的觀察與分析幫助實驗室更好的認識人體與疾病、進行以更優化的實驗設計來促進基礎研究。2003年，美國國立衛生研究院(NIH)正式提出轉化醫學這一概念後，2006年，NIH設置臨床與轉化科學基金(CTAS)，截至2009年7月，已有23個州的39家醫學研究機構獲得CTAS資助，從事臨床與轉化科學研究工作。1993年，法國衛生部首次制定臨床研究項目，2008年，法國已建立覆蓋全國的23家臨床研究中心網路。

　　轉化醫學是生物醫學發展．特別是基因組學和蛋白質組學，以及生物信息學發展的時代產物，轉化醫學的中心環節是生物標誌物的研究。開發和利用各種組學方法，以及分子生物學資料庫．篩選各種生物標誌物．用於疾病診斷與分型、治療反應和預後的評估，以及治療方法和新藥物的開發。轉化醫學研究內容基本涵蓋三個方面：

　　1.分子標誌物的鑒定和應用基於各種組學方法篩選出早期診斷疾病，預測疾病，判斷藥物療效和評估患者預後的生物標誌物及藥物靶標。靶標的確立，有助於有針對性地探索新的藥物和治療方法，提高藥物篩選的成功率，並縮短藥物研究從實驗室到臨床應用階段的時間，提高研究效率。這些標誌物的開發應用，將對疾病預防和診斷及治療發揮有效的指導作用。與此相關鏈的產品開發將會是一個很大的產業。

　　2.分子分型的個體化治療惡性腫瘤、心腦血管病及糖尿病等大多數慢性病都是多病因疾病，發病機制複雜、疾病異質性大。對這些疾病，不能採用單一方法，如同一藥物、相同的劑量來進行疾病診治。著眼患者的遺傳、分子生物學、疾病基本的特征進行分子分型，以此為基礎實施個體化的治療是現代醫學的目標。實施個體化的治療．可以合理的選擇治療方法、藥物、劑量，達到有效、經濟和最小的毒副作用。

　　3.疾病治療反應和預後的評估與預測臨床實際中常常可以見到有些患者或其一類疾病由於遺傳、營養、免疫等因素的差別。同一種疾病的患者，對同一種治療方法或同一種藥物的效果和預後可表現出較大的不一樣。而在分子生物學研究的基礎上．人們可以利用經過評估有效的生物標誌物，如患者的基因分型、生化各種表型指標進行藥物敏感性和預後的預測，選擇敏感的藥物和適當的劑量，以提高療效和改善預後。

　　轉化醫學在國外經歷了近十年的發展，但效果卻並不理想，科研轉化效率不夠高，科技成果對臨床的推動力不夠強。轉化醫學的發展目前仍然面臨很多的障礙。轉化醫學是一項涉及政府監管部門、企業、科研院所、醫院、社區服務等多領域、多機構、多學科的系統丁程，涵蓋基礎研究與臨床研究。高昂的經費支}}J是其發展分緩慢的核心問題，尤其是在臨床試驗的初期，只有極小比例的試驗被證明可能有經濟價值，而評估其療效所需要的時間，在大部分的研究案例巾往往長達數十年，投入高與產出慢的矛盾難以解決。另外，轉化醫學可研究案例少、利益之間的衝突、監管的負擔、研究人員的缺乏、獎勵資金不足、基礎研究設備落後，對於隱私權的考慮、缺少有意願的志願者、不夠完備的資料庫以及缺少來自政府和公眾的支持都會給轉化醫學發展帶來很大的挑戰。

　　1.轉化醫學理論薄弱，需要加強人才培養開展理論研究轉化醫學是基礎醫學和臨床醫學發展到一定程度的產物，是未來醫學研究和發展的基本方向，目前轉化醫學研究尚處於探索階段，沒有成熟的繼續教育培訓機制，貧乏複合型人才，更沒有相對穩定的理論研究團隊。尤其是我國尚未台轉化醫學發展相關戰略計劃，沒有轉化醫學相關期刊，轉化醫學方法學、管理學、倫理學等理論有待進一步開創和探索。

　　2.轉化醫學經驗貧乏，需要加強實踐完善其運行模式轉化醫學研究剛剛起步，沒有典型的範例可以參考，如何科學、有效地開展項目研究尚處於探索階段；轉化醫學研究機構的運行機制、教育體制更處於摸索時期，如何整合各部門、各學科力量共同解決轉化醫學研究所涉及的靶標確認、知識產權、轉化方案、臨床前T作、臨床試驗設計以及經費籌備等各項問題，需要進一步摸索和探討。

　　3.轉化醫學社會問題日益凸顯，需要加強協作關註其社會效應轉化醫學是一項牽涉到基礎醫學與臨床醫學方方面面的改革實踐，涉及整個醫葯衛生領域各部門整體運行機制、組織和人事結構、利益分配與格局、學科發展方向、個人專業技能與職業生涯變化等諸多問題。同時，轉化醫學的快速發展將會帶動整個醫學產業鏈結構變化，甚至國家醫學教育制度改革，帶來資源分配重置、就業、經濟分配、人才評價以及醫學教育成本增加等一系列問題，而其應用於複雜的人體系統引發的倫理問題也日益明顯。只有各國家、各部門在大力開展轉化醫學研究的同時，正確地處理和解決這些問題，才能使轉化醫學成為一門成熟的學科健康發展，實現轉化醫學的價值。

　　轉化醫學越來越受到世界的關註，已經成為世界醫學研究一個新的起點和著力點，引領未來醫葯研究新方向。隨著數字醫學技術的興起和基礎醫學研究成果的不斷深化，轉化醫學發展的技術環境和研究方法將越來越成熟，研究內容將越來越豐富；轉化醫學所涉及的管理學、倫理學等理論體系也將不斷得到完善，學科人才將不斷補充和壯大，學術成果不斷涌現，轉化醫學將逐漸發展成為一門新興學科而得到長期發揚和長足發展。同時，轉化醫學將聚焦重大疾病，大大縮短醫學科學從基礎研究到臨床應用的時間，尤其是糖尿病、惡性腫瘤等當今對人類健康影響最大的疾病，將全球億萬基礎醫學投入產生的研究成果，逐步轉化為治療和預防疾病的新方法，從而催生醫學領域新革命。