臨床試驗

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臨床試驗(Clinical Trial)

　　臨床試驗是指任何在人體(病人或健康志願者)進行藥物的系統性研究，以證實或揭示試驗藥物的作用、不良反應及/或試驗藥物的吸收、分佈、代謝和排泄，目的是確定試驗藥物的療效與安全性。

　　臨床試驗具有一些有別於其他醫學研究方法的特點：

　　(1)臨床試驗為前瞻性的，對研究對象必須隨診觀察一段時間。臨床試驗並非要求對所有研究對象均從同一天開始試驗，而是從一個明確的時點開始觀察，作為試驗基線。這一特點有別於病例對照研究。病例對照研究是一種回顧性研究 它可以從醫院或其他來源的資料中根據有無某種狀態(例如是否患有原發性開角型青光眼)選擇研究對象，而不需要進行隨診觀察，因此它不屬於臨床試驗。

　　(2)臨床試驗必須主動地施加一種或數種干預措施。這些干預可以是預防、診斷或治療疾病的藥物、方法或器械等。如果一種研究僅對研究對象進行隨診，而未主動地施加干預措施，那麼這種研究只是疾病自然病史的研究。這種研究可以觀察研究對象的年齡、性別、種族或家族史對某種疾病發生的危險性太小，以及飲食、生括方式和職業等是否影響疾病的發生和發展，其研究結果可有助於回答所研究跟病進展的狀況、視力下降的程度及治療情況等問題，但它只是觀察性的，而未主動地施加干預措施，因此也不屬於臨床試驗。

　　(3)臨床試驗必須具有與採用干預措施的試驗組相比較的對照組。在試驗基線，對照組和試驗組在相關的方面，應具有可比性 如研究對象的年齡、性別和疾病狀況等均應高度相似，以便在分析結果時，瞭解干預措施對疾病所產生的影響。在多數研究中，干預措施可與目前最好的標準療法進行比較。如果無此標準療法，可與非主動的干預措施進行比較。非主動干預措施是指對照組接受的是安慰劑或完全未作的干預。

　　(4)臨床試驗與以實驗動物和實驗樣品為研究對象的實驗不同，前者是以人體為研究對象。因此在試驗設計和試驗過程中，必須考慮受試對象的安全性。同時還應註意人的社會性和心理因素對試驗的影響，充分認識到實施臨床試驗的困難。與動物實驗不同的方面還表現在，臨床試驗中不能發生指揮或強迫受試對象的行為，只能積極地鼓勵受試對象避用一些干擾試驗的藥物和其他治療，嚴格按照試驗方案進行治療。

　　臨床試驗是以病人(包括正常人)為受試對象，所以臨床試驗設計的原則首先需要考慮倫理性，即保護受試者的安全。其他的原則還有對照、隨機、重覆、均衡等。本文從臨床試驗的認識上著重討論倫理性。倫理是指受試者權益安全性保障。

　　保護受試者的權益並保障其安全性是制訂藥品臨床試驗管理規範GCP(Good Clinical Practice)的第一個目的，也是臨床試驗設計的第一個基本原則，即倫理性，通過下列各條實現。其中倫理委員會和知情同意書是保障受試者權益的主要措施。

　　1.臨床試驗必須獲得國家藥品監督管理局的批准，能保證藥品臨床試驗有充分的科學依據，需有周密考慮的目的和解決的問題，預期的治療效果及可能產生的危害，也保證了預期的受益超過可能出現的損害。

　　2.為確保受試者的權益，併為之提供公眾保證。所以規定參加臨床試驗的醫療機構應成立倫理委員會(Ethics Committee)。其組成應有從事非醫葯相關專業的工作者，法律專家及其他單位的人員，至少由5人組成，並有不同性別的委員。倫理委員會的組成和工作應相對獨立，不受任何參與試驗者的影響。試驗方案需經倫理委員會審議同意並簽署批准意見後方能實施。試驗進行期間試驗方案的修改需經倫理委員會批准後方可執行。試驗期間發生任何嚴重不良事件均應向倫理委員會報告。

　　3.規定參加臨床試驗的研究單位必須是國家藥品臨床研究基地，需有良好醫療設備且具備處理緊急情況的一切措施，確保受試者安全。

　　4.負責臨床試驗的研究者(Investigator)必須具備的條件，其中包括合法的任職行醫資格，具有豐富的專業知識和經驗，熟悉與臨床試驗有關的資料和文獻，有權支配參與試驗的工作人員與設備和熟悉GCP。遵守國家有關法律、法規和道德規範。

　　5.申辦者(Sponsor)應與研究者共同迅速研究所發生的嚴重不良事件，採取必要措施，以保證受試者的安全。申辦者應對臨床試驗中發生與試驗相關的損害或死亡的受試者提供保險，承擔治療的經濟補償。

　　6.知情同意書(Informed consent form)。研究者必須向受試者說明有關臨床試驗的詳細情況，包括受試者參加試驗應是自願的，在任何階段有權隨時退出試驗而不受到歧視和報複，個人資料受到保密，受試者預期可能的受益和可能發生的風險和不便，可能被分配到試驗的不同組別，受試者可隨時瞭解其有關的信息資料，以及如果發生與試驗相關的損害時，受試者可獲得治療和適當的保險補償。最後受試者或其法定代理人在知情同意書上簽字並註明日期，研究者及其代表也需在知情同意書上簽字並註明日期，在取得受試者的知情同意書後才可以進行臨床試驗。

　　7.雙盲臨床試驗中從倫理學考慮，規定為每一個受試者準備一份應急信件，內密封有關該受試者所分入之組別，由研究單位的研究者保存，在發生緊急情況時，如嚴重不良事件，進行緊急揭盲。這是保證受試者安全的一個措施。

　　隨著GCP的發展，及在我國乃至世界範圍內的開展，如今在醫葯行業內，人們越來越多的認識到GCP的重要性，認識到能夠承擔藥物臨床試驗的醫療單位，其醫療和學術水平在同行中所享有的地位。因此，許多過去不太註重開展藥物臨床試驗的、有實力的醫療單位如今都希望參與臨床試驗，並希望能夠儘快通過SFDA的資格認定，成為國家藥物臨床試驗機構。

　　從長遠的觀點來看，當社會經濟發展到一定水平，我國臨床試驗水平發展到與世界發達國家的水平相當的時候，屆時將會取消“資格認定”法律規定。政府的職能就是制定政策， 創造一個公平競爭的環境，從而打破部門壟斷。但是，藥物臨床試驗現場檢查工作，還將進一步加大力度。所以，從事藥物臨床試驗的單位一定要認真按照GCP要求去做，搞好自身建設，從軟硬體兩方面努力，做到真正具備進行藥物臨床試驗的條件和資格。