转化医学

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转化医学(Translational Medicine)

　　转化医学是连接基础与临床学科的桥梁，是从实验室到病床边(bench to bedside)以及从病床边到实验室(bedside to bench)的双向循环式过程。转化医学的核心是将医学生物学基础研究成果迅速有效地转化为可在临床实践中应用的理论、技术、方法和药物，并在实验室与病房之间架起一条快速通道，实现基础研究与I临床研究的双向转化。

　　1992年，美国华盛顿大学医学院神经科医生Choi在Sci—ence杂志首次提出Bench to Bedside，即从实验室到病床的说法。1996年，转化医学第一次作为一个新名词出现在《The Lancet))杂志的一篇文章中：Adenomatous polyposis coli and translational medicine。转化医学(Translational Medicine)有时又称作转化型研究(Translational Research)，在被提出前，也有类似的多种术语，如：发展性研究(Development Research)、应用科学(Implementation Science)、研究利用(Research Utilization)、研究应用(Research Use)、知识转化(Knowledge Translation)。但他们的基本含义大致相同。

　　转化医学的内涵包含两个方面：Bench to Bedside(从实验室到临床)以及Bedside to Bench(从临床到实验室)，即通常所说的B2B过程。前一个B2B(Bench to Bedside)是指将实验室的研究成果应用到临床、转化为医药产品或者诊疗技术的过程，第二个B2B是指通过临床观察分析为基础医学研究提供思路、指导实验设计的过程。二者构成了转化医学的双向循环，二者是一个整体，忽视了任何一方都是对转化医学的片面理解。转化医学的核心是打破基础医学与临床医学及药物研发之问的固有屏障，其将基础研究者与临床医师有效的联系起来，以进一步提高医疗水平。转化医学最大的特点是聚焦具体疾病，即以人的健康为本，以重大疾病为研究出发点，以促进科学发现转化为医疗实践为目标。

　　随着医学的发展，人们对疾病的认识从器官、组织、细胞水平深入到了基因组学、蛋白组学等分子水平。转化医学是将实验室研究成果转化为临床应用的产品与技术，通过临床的观察与分析帮助实验室更好的认识人体与疾病、进行以更优化的实验设计来促进基础研究。2003年，美国国立卫生研究院(NIH)正式提出转化医学这一概念后，2006年，NIH设置临床与转化科学基金(CTAS)，截至2009年7月，已有23个州的39家医学研究机构获得CTAS资助，从事临床与转化科学研究工作。1993年，法国卫生部首次制定临床研究项目，2008年，法国已建立覆盖全国的23家临床研究中心网络。

　　转化医学是生物医学发展．特别是基因组学和蛋白质组学，以及生物信息学发展的时代产物，转化医学的中心环节是生物标志物的研究。开发和利用各种组学方法，以及分子生物学数据库．筛选各种生物标志物．用于疾病诊断与分型、治疗反应和预后的评估，以及治疗方法和新药物的开发。转化医学研究内容基本涵盖三个方面：

　　1.分子标志物的鉴定和应用基于各种组学方法筛选出早期诊断疾病，预测疾病，判断药物疗效和评估患者预后的生物标志物及药物靶标。靶标的确立，有助于有针对性地探索新的药物和治疗方法，提高药物筛选的成功率，并缩短药物研究从实验室到临床应用阶段的时间，提高研究效率。这些标志物的开发应用，将对疾病预防和诊断及治疗发挥有效的指导作用。与此相关链的产品开发将会是一个很大的产业。

　　2.分子分型的个体化治疗恶性肿瘤、心脑血管病及糖尿病等大多数慢性病都是多病因疾病，发病机制复杂、疾病异质性大。对这些疾病，不能采用单一方法，如同一药物、相同的剂量来进行疾病诊治。着眼患者的遗传、分子生物学、疾病基本的特征进行分子分型，以此为基础实施个体化的治疗是现代医学的目标。实施个体化的治疗．可以合理的选择治疗方法、药物、剂量，达到有效、经济和最小的毒副作用。

　　3.疾病治疗反应和预后的评估与预测临床实际中常常可以见到有些患者或其一类疾病由于遗传、营养、免疫等因素的差别。同一种疾病的患者，对同一种治疗方法或同一种药物的效果和预后可表现出较大的不一样。而在分子生物学研究的基础上．人们可以利用经过评估有效的生物标志物，如患者的基因分型、生化各种表型指标进行药物敏感性和预后的预测，选择敏感的药物和适当的剂量，以提高疗效和改善预后。

　　转化医学在国外经历了近十年的发展，但效果却并不理想，科研转化效率不够高，科技成果对临床的推动力不够强。转化医学的发展目前仍然面临很多的障碍。转化医学是一项涉及政府监管部门、企业、科研院所、医院、社区服务等多领域、多机构、多学科的系统丁程，涵盖基础研究与临床研究。高昂的经费支}}J是其发展分缓慢的核心问题，尤其是在临床试验的初期，只有极小比例的试验被证明可能有经济价值，而评估其疗效所需要的时间，在大部分的研究案例巾往往长达数十年，投入高与产出慢的矛盾难以解决。另外，转化医学可研究案例少、利益之间的冲突、监管的负担、研究人员的缺乏、奖励资金不足、基础研究设备落后，对于隐私权的考虑、缺少有意愿的志愿者、不够完备的数据库以及缺少来自政府和公众的支持都会给转化医学发展带来很大的挑战。

　　1.转化医学理论薄弱，需要加强人才培养开展理论研究转化医学是基础医学和临床医学发展到一定程度的产物，是未来医学研究和发展的基本方向，目前转化医学研究尚处于探索阶段，没有成熟的继续教育培训机制，贫乏复合型人才，更没有相对稳定的理论研究团队。尤其是我国尚未台转化医学发展相关战略计划，没有转化医学相关期刊，转化医学方法学、管理学、伦理学等理论有待进一步开创和探索。

　　2.转化医学经验贫乏，需要加强实践完善其运行模式转化医学研究刚刚起步，没有典型的范例可以参考，如何科学、有效地开展项目研究尚处于探索阶段；转化医学研究机构的运行机制、教育体制更处于摸索时期，如何整合各部门、各学科力量共同解决转化医学研究所涉及的靶标确认、知识产权、转化方案、临床前T作、临床试验设计以及经费筹备等各项问题，需要进一步摸索和探讨。

　　3.转化医学社会问题日益凸显，需要加强协作关注其社会效应转化医学是一项牵涉到基础医学与临床医学方方面面的改革实践，涉及整个医药卫生领域各部门整体运行机制、组织和人事结构、利益分配与格局、学科发展方向、个人专业技能与职业生涯变化等诸多问题。同时，转化医学的快速发展将会带动整个医学产业链结构变化，甚至国家医学教育制度改革，带来资源分配重置、就业、经济分配、人才评价以及医学教育成本增加等一系列问题，而其应用于复杂的人体系统引发的伦理问题也日益明显。只有各国家、各部门在大力开展转化医学研究的同时，正确地处理和解决这些问题，才能使转化医学成为一门成熟的学科健康发展，实现转化医学的价值。

　　转化医学越来越受到世界的关注，已经成为世界医学研究一个新的起点和着力点，引领未来医药研究新方向。随着数字医学技术的兴起和基础医学研究成果的不断深化，转化医学发展的技术环境和研究方法将越来越成熟，研究内容将越来越丰富；转化医学所涉及的管理学、伦理学等理论体系也将不断得到完善，学科人才将不断补充和壮大，学术成果不断涌现，转化医学将逐渐发展成为一门新兴学科而得到长期发扬和长足发展。同时，转化医学将聚焦重大疾病，大大缩短医学科学从基础研究到临床应用的时间，尤其是糖尿病、恶性肿瘤等当今对人类健康影响最大的疾病，将全球亿万基础医学投入产生的研究成果，逐步转化为治疗和预防疾病的新方法，从而催生医学领域新革命。